Doel van dit project: De overleving te verbeteren en bijwerkingen op korte en lange termijn bij pediatrische hersenkankerpatiënten te verminderen door het vaststellen van van de patiënt afgeleide tumor organoïden en diermodellen, het identificeren van nieuwe medicijnen en medicijndoelen en door de gevoeligheid te verbeteren tot chemotherapie en bestraling. Momenteel wordt het meeste onderzoek gedaan naar zeer agressieve hersenen tumoren die het meest behoefte hebben aan nieuwe therapieën. Dit voorstel past in deze onderzoekslijn omdat het heeft tot doel nieuwe behandelstrategieën te ontwikkelen voor patiënten die lijden aan ependymoom.
Bijdrage Stichting STOPhersentumoren: € 44.500 per 16 oktober 2021.
Achtergrond:Hoewel de prognose van kinderen met kwaadaardige hersentumoren in het verleden is verbeterd de afgelopen decennia, zijn de algehele overlevingspercentages nog steeds veel slechter in vergelijking met die bij kinderen die voor andere solide tumoren of hematologische maligniteiten worden behandeld . Dit geldt met name voor diffuus groeiende hoogwaardige hersentumoren, zoals glioblastoom, diffuus middellijnglioom (DMG) en specifieke medulloblastoom- of ependymoom subgroepen. Van de verschillende ependymoma-subtypes, de posterieure vooral fossa A-subgroep (PF-A) wordt geassocieerd met hoge recidiefpercentages en beperkte behandeling opties vanwege een gebrek aan therapeutische doelen. Het hoofddoel van dit project is het ontwerpen van een roman behandelingsstrategie voor dit ependymoom-subtype op basis van epigenetische therapieën en omkering van de mesenchymale overgang, zoals bewezen effectief in DMG. Door gebruik te maken van klinisch geregistreerde verbindingen en door ze te testen in klinisch relevante doses op primaire PF-A-celculturen, willen we een efficiënte therapeutische strategie die snel kan worden vertaald naar de kliniek. Aangezien dit project zal worden uitgevoerd in nauwe samenwerking met Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, en binnen de kaders van het PNOC (pacific pediatrische neuro-oncologieconsortium) en internationale SIOPe hersentumorconsortia, kunnen deze resultaten snel worden vertaald in de opzet van klinische studies voor kinderen met de diagnose PF-A ependymoom, in lijn met het hoofddoel van de STOPhersentumoren.nl organisatie. Belangrijk is dat, indien succesvol, een dergelijke strategie kan: gelden ook voor andere soorten epigenetisch gedereguleerde hersentumoren, die ook hoop op genezing bieden deze patiënten.
Verwachte uitkomsten: Met de financiering van STOPhersentumoren.nl kunnen we aan het einde van 2 jaren onderzoek een vervolgonderzoek schrijven met alle gegenereerde data. In de hoop en verwachting versneld een betere behandeling te kunnen creëren voor kinderen die de diagnose krijgen van een ependymoom.
Zie al onze andere nieuwsberichten in ons nieuwsoverzicht en blijf op de hoogte door ons op Facebook, Twitter of LinkedIn te volgen.
